Moins d’un tiers des modifications de la réglementation des médicaments de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sont soutenues par la recherche, a averti une étude.

Cela signifie que soit la FDA prend des mesures sur la base de preuves qui ne sont pas publiques, soit une prise de décision plus approfondie est nécessaire, ont déclaré des chercheurs de l’Université de Yale.

Le système de notification des événements indésirables de la FDA (FAERS) est une base de données d’événements indésirables – les résultats négatifs que les patients ont connus après avoir pris un médicament, comme une éruption cutanée.

Il contient également des détails sur les erreurs de médication, y compris les erreurs dans la prescription, la prise ou la fourniture de conseils sur les médicaments.

La base de données aide la FDA à vérifier que tous les médicaments qu’elle a approuvés sont sûrs après leur mise en rayon.

La FDA reçoit plus de deux millions de rapports d’événements indésirables chaque année par le biais de son FAERS et examine toutes les informations sur les événements indésirables qui pourraient être causés par un médicament et nécessitent des investigations supplémentaires, appelées signaux de sécurité.

Ces problèmes de sécurité des médicaments FAERS chez les enfants comprenaient auparavant des risques de cancer, de malformations congénitales et de décès.

Les mesures réglementaires que la FDA peut prendre comprennent les communications publiques, les lettres aux prestataires de soins de santé, les modifications de l’étiquetage des médicaments, y compris les avertissements encadrés, et le retrait des médicaments.

Mais seulement 30% des actions réglementaires de la FDA ont été étayées par au moins une étude de recherche publiée pertinente, et aucune n’a été vérifiée par une évaluation publique, selon l’étude.

Les chercheurs ont déclaré que les résultats « soulignent le besoin continu d’études de sécurité post-commercialisation rigoureuses pour renforcer la qualité des preuves disponibles au moment de l’action réglementaire ».

Les chercheurs ont analysé 603 problèmes de sécurité des médicaments identifiés par le FAERS et signalés à la FDA de 2008 à 2019.

Les chercheurs ont qualifié les préoccupations de « résolues » si la FDA avait pris des mesures réglementaires ou jugé qu’aucune n’était nécessaire.

Environ 70 % ont été jugés résolus, dont 78 % ont donné lieu à des mesures réglementaires.

Quelque 77,2% des actions étaient des modifications de l’étiquetage des médicaments et 14,3% étaient des communications publiques de la FDA.

Les chercheurs ont effectué une analyse détaillée distincte de 82 problèmes de sécurité des médicaments identifiés en 2014 et 2015.

Sur les 76 de ceux qui ont été résolus, 57 avaient au moins une étude pertinente qui avait été identifiée à côté d’elle.

Mais la plupart des études étaient des rapports de cas – un suivi d’un patient individuel – ou des séries de cas – un groupe de rapports de cas avec des patients qui ont reçu un traitement similaire.

Et moins d’un tiers des 57 (29,8%) avaient au moins une étude de recherche publiée pertinente qui soutenait la ligne de conduite prise par la FDA.

Aucune n’a été vérifiée par une évaluation publique.

13 des 82 signaux ont conduit à des communications sur l’innocuité des médicaments, toutes uniquement dues à des informations provenant de FAERS.

La FDA Amendments Act de 2007 signifie que la FDA doit publier des rapports trimestriels sur les problèmes de sécurité des médicaments identifiés dans le FAERS, mais les raisons des différentes actions réglementaires de la FDA, ou de l’absence d’action, après les signaux de sécurité, ne sont pas claires.

Si des communications publiques sur la sécurité des médicaments sont nécessaires, la FDA fournit régulièrement des preuves à l’appui, mais lorsque des modifications sont apportées aux informations sur les produits, ces informations ne sont normalement pas fournies.

Les chercheurs ont suggéré qu’une action de la FDA pourrait être décidée sur la base d’informations qui ne sont pas accessibles au public, ce qui signifie que le public sera laissé dans l’ignorance quant à la raison pour laquelle les règles sur leur médicament ont changé.

Les chercheurs ont noté les limites de leur étude, notamment le fait qu’ils n’ont pas pris en compte les mesures réglementaires prises dans d’autres pays en raison des problèmes de sécurité des médicaments, ce qui aurait pu affecter les décisions de la FDA.

Les conclusions ont été publiées dans Le BMJ.

Mais dans un document joint à l’étude, d’autres chercheurs de l’Université de Sydney se sont demandé si les préoccupations que les chercheurs jugeaient « résolues » l’étaient vraiment.

Ils ont cité une étude distincte analysant les avertissements de la FDA sur le somnifère zolpidem qui n’a trouvé que des réductions mineures de la dose moyenne, et avec des femmes prenant le médicament en grande partie ignorant qu’elles étaient plus à risque.

Ils ont déclaré que les actions de la FDA doivent être évaluées pour leur efficacité.