Une femme atteinte d’une maladie sanguine rare qui l’a privée d’énergie a qualifié un nouveau médicament de « jus de super-femme ».
Jess Ratcliffe, 31 ans, a reçu un diagnostic d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en 2016, qui provoque la dégradation des globules rouges.
La maladie, qui ne touche actuellement que 600 à 800 personnes au Royaume-Uni, peut entraîner une anémie, des problèmes rénaux et des caillots sanguins potentiellement mortels si elle n’est pas gérée correctement.
Mme Ratcliffe, de Surrey, a eu besoin de transfusions sanguines à domicile toutes les deux semaines pour éloigner la maladie.
Mais la nouvelle thérapie ravulizumab – qui coûte environ 300 000 £ par patient et par an – ne doit être administrée que toutes les huit semaines, ce qui, selon Mme Ratcliffe, « change la vie ».
Elle a maintenant des niveaux d’énergie normaux pendant sept semaines au lieu de 10 jours à la fois, ce qui lui permet de travailler et de vivre normalement. Mme Ratcliffe a déclaré que le médicament lui permettrait de partir en vacances.
Le coach en développement personnel a déclaré à MailOnline: « Le nouveau médicament change la vie – je l’appelle mon jus de super-femme! »
Jess Ratcliffe, 31 ans, a reçu un diagnostic d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en 2016, qui provoque la dégradation des globules rouges. Elle a dit qu’il était « difficile de mettre des mots » sur l’impact du traitement sur sa vie
Ravulizumab – fabriqué par Alexion Pharmaceuticals et vendu sous le nom d’Ultomiris – est administré aux patients atteints d’HPN par perfusion intraveineuse toutes les huit semaines et prend deux heures à administrer. Le médicament, qui coûte 300 000 £ par patient et par an, dure plus longtemps que l’ancien traitement eculizumab, qui devait être administré toutes les deux semaines.
Mme Ratcliffe a reçu un diagnostic d’HPN après que les antibiotiques et la pénicilline n’ont pas réussi à soulager ses symptômes grippaux et son mal de gorge.
Les médecins soupçonnaient qu’elle souffrait d’une carence en vitamines ou en fer, mais d’autres tests ont révélé qu’elle souffrait d’une maladie sanguine rare.
Mme Ratcliffe a déclaré qu’elle n’avait jamais entendu parler de cette maladie – qui peut entraîner une carence en fer – avant son diagnostic.
« J’étais sur le point d’aller travailler aux États-Unis, j’ai donc reçu une infusion de ce qui aurait dû être cinq ans de fer pour m’aider », a-t-elle déclaré.
« Mais moins de six mois plus tard, un test sanguin a révélé que mes globules rouges avaient baratté tout le fer. »
Mme Ratcliffe a ensuite eu besoin de perfusions d’eculizumab toutes les deux semaines, le seul médicament utilisé pour traiter la maladie jusqu’à il y a quatre mois.
Mais l’Institut national pour la santé et l’excellence des soins (NICE), le chien de garde du NHS, a déclaré en mai que les médecins devraient plutôt utiliser un médicament à plus longue durée de vie, le ravulizumab.
La recommandation faisait suite à des essais sur le ravulizumab sur 400 patients dans le monde, qui ont montré qu’il était tout aussi efficace que l’éculizumab, mais nécessitait des traitements moins fréquents.
Plus d’un dixième des participants étaient basés au King’s College Hospital et au Leeds Teaching Hospital.
Ravulizumab – fabriqué par Alexion Pharmaceuticals et vendu sous le nom d’Ultomiris – est un anticorps modifié qui cible la même protéine que l’ancien médicament, mais a la capacité de rester dans le corps et d’être recyclé.
NICE a déclaré que l’augmentation du temps entre les traitements pourrait améliorer la qualité de vie des patients, ainsi que leur indépendance et leur bien-être psychologique.
Certaines patientes ont encore l’ancien traitement éculizumab mais il est utilisé très rarement et principalement chez les patientes enceintes.
Suite à la recommandation, Mme Ratcliffe reçoit désormais le nouveau traitement de longue durée six fois par an, ce qui prend deux heures à une infirmière communautaire pour l’administrer à son domicile.
Mme Ratcliffe, qui a créé sa propre entreprise depuis la réduction de la fréquence de ses traitements, a déclaré: «Il est difficile de décrire avec des mots l’impact positif que les traitements bimensuels (au lieu de bihebdomadaires) continuent d’avoir sur ma vie et bien-être en tant que patient HPN.
« Contrairement à d’autres personnes atteintes de la maladie, je pensais que je n’avais pas connu de fatigue chronique ; c’était jusqu’à ce que je reçoive le nouveau traitement et que je remarque la différence que cela faisait sur mon niveau d’énergie.
« Le nouveau médicament m’a rendu ma liberté et je suis très reconnaissant. »
Mme Ratcliffe a déclaré que le traitement lui permettrait de partir en vacances et avait eu un impact considérable sur son niveau d’énergie.
Lorsqu’elle recevait l’ancien traitement, son niveau d’énergie diminuait dans les jours précédant le traitement, ce qui avait un impact significatif sur sa qualité de vie.
Elle ne programmerait délibérément pas trop d’activités dans les jours précédant sa perfusion, car elle serait trop fatiguée pour elles.
Mais Mme Ratcliffe a maintenant sept semaines – au lieu de 10 jours – de niveaux d’énergie normaux, ce qui signifie qu’elle peut travailler et vivre plus normalement.
Le King’s College Hospital traite environ 360 patients atteints d’HPN. Environ 80 personnes reçoivent la nouvelle thérapie, tandis que les autres participent à des essais cliniques.
Les hôpitaux universitaires de Leeds sont le seul autre endroit du pays à proposer le médicament.
Le Dr Austin Kulasekararaj, hématologue consultant qui a dirigé l’essai au King’s College Hospital, a déclaré : « Chez King’s, nous sommes fiers d’aider à développer de nouveaux traitements et des techniques chirurgicales révolutionnaires pour aider à améliorer les soins aux patients.
«L’homologation de ce nouveau médicament est un grand pas en avant pour les patients atteints d’HPN.
« Cela réduira considérablement le temps qu’ils devront passer à l’hôpital ou à domicile pour recevoir des soins, ce qui aura un impact profondément positif sur leur vie. »
Le Dr Morag Griffin, hématologue consultant à l’hôpital universitaire de Leeds, a déclaré : « Nous sommes ravis de cette nouvelle thérapie qui aura un effet dramatique sur la qualité de vie d’un grand nombre de nos patients. C’est un pas en avant positif.
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