Une fillette de cinq ans dont l’eczéma sévère l’a empêchée de dormir la nuit et qui a tellement démangé qu’elle a saigné l’a vu disparaître en seulement 10 jours après avoir reçu un nouveau traitement.

Ariah Dhaliwal, de l’Illinois, souffrait de la maladie depuis qu’elle n’avait que six mois. Sa mère a dit que cela la laissait « grincheuse » et avait du mal à manger.

Mais l’année dernière, elle a été recrutée pour un essai clinique sur le dupilumab, un anticorps monoclonal – vendu sous le nom de marque Dupixent – ​​et a reçu des injections mensuelles dont les médecins espéraient qu’elles aideraient à calmer son système immunitaire.

Cela a fonctionné et sa mère Sonia, 50 ans, avocate, a déclaré que c’était comme si elle avait maintenant un «enfant différent». Elle a déclaré à DailyMail.com: «Elle pouvait manger, je pouvais dormir. C’était choquant.

Ariah était l’un des 162 enfants d’âge préscolaire recrutés pour l’essai qui a conduit la Food and Drug Administration (FDA) à approuver le médicament pour les enfants âgés de six mois à cinq ans souffrant d’eczéma modéré ou sévère plus tôt cette année. Les résultats ont montré que la moitié des enfants qui ont reçu le médicament ont vu leurs symptômes diminuer de 75 % ou plus.

Il a été approuvé pour les groupes d’âge plus âgés l’année dernière et, au Royaume-Uni, il est disponible pour les plus de 6 ans.

Les médicaments coûtent environ 2 500 $ par mois, selon les médecins, mais environ les deux tiers des personnes bénéficiant d’un régime d’assurance soutenu par l’employeur pourront l’obtenir pour moins de 100 $ par mois, selon le fabricant Regeneron, alors qu’il existe également un programme disponible — appelé Mon chemin — pour aider à couvrir les frais des familles moins aisées. Un comité d’examen indépendant a déclaré qu’il s’agissait d’un «prix équitable».

Les adultes qui reçoivent les injections peuvent avoir besoin d’en recevoir une environ tous les mois pour le reste de leur vie, mais les médecins espèrent que pour les enfants, cela peut «réinitialiser» leur système immunitaire – qui déclenche l’eczéma lorsqu’ils échouent – ​​permettant à certains d’être progressivement sevrés. médicament.

Environ un cinquième des enfants américains de moins de six ans souffrent de dermatite atopique – ou eczéma, dont la moitié à un tiers souffrent de la forme modérée ou sévère.

Auparavant, les parents se voyaient proposer des traitements topiques et oraux utilisant des stéroïdes, bien que de nombreux médecins hésitent à les prescrire en raison des effets secondaires, notamment l’amincissement de la peau, l’acné et l’hypertension artérielle.

Mais maintenant, ils pouvaient à la place obtenir un traitement par anticorps monoclonal qui s’avérait prometteur chez les patients où d’autres médicaments avaient échoué.

Il est fabriqué en laboratoire et agit en se liant à des protéines spécifiques qui aident à arrêter les réactions immunitaires qui déclenchent l’eczéma.

Ariah n’avait que six mois lorsque sa peau a commencé à se fissurer et à saigner lorsqu’elle la démangeait trop longtemps.

Elle s’est propagée sur son visage et son cou, ainsi que sur ses coudes, ses chevilles et même ses paupières.

Sonia a déclaré que sa fille avait du mal à dormir et à se nourrir, tandis que son humeur avait également tendance à être « grincheuse » et « grincheuse ».

« Elle démangeait tellement la nuit qu’elle saignait », a-t-elle déclaré à DailyMail.com.

«Elle ne mangeait pas bien du tout et les ordonnances ne la guérissaient pas.

« J’ai à peine dormi par moments. Elle aurait de mauvais jours et de mauvaises nuits, et je devrais prendre des jours de congé pour essayer d’empêcher qu’elle ne s’aggrave.

Sa sœur aînée Aliza, sept ans, avait également de l’eczéma à cet âge, mais le sien avait disparu à l’âge d’un an.

Mais ce n’était pas le cas pour Ariah, dont la peau ne s’est pas éclaircie même après avoir essayé plusieurs traitements – à la fois des remèdes à base de plantes vendus sans ordonnance et des stéroïdes sur ordonnance.

Quand Ariah avait quatre ans – et après des années de lutte – la famille est allée voir le Dr Amy Paller, dermatologue à la Feinberg School of Medicine de l’Université Northwestern.

Lors du rendez-vous, Sonia a dit qu’elle avait « jeté toutes les crèmes que nous avions utilisées sur la table » – il y en avait au moins huit – et a demandé au médecin ce qu’ils pouvaient essayer d’autre qu’ils n’avaient pas encore fait.

« Je pensais qu’elle avait vu des centaines et des milliers d’enfants avec eczéma, dit-elle. « Si quelqu’un pouvait aider, elle le pouvait. »

Paller a suggéré qu’ils s’inscrivent à l’essai clinique de Dupixent.

Sonia était initialement inquiète parce qu’elle était aveugle – ce qui signifie qu’il y avait une chance qu’Ariah obtienne le placebo au lieu du médicament – mais a finalement accepté parce que les autres traitements avaient échoué.

Ariah a reçu sa première injection plus tôt cette année, le traitement agissant rapidement.

Elle a déclaré: «Elle a reçu le médicament, sa première injection et sa peau s’est éclaircie en dix jours.

«C’était un changement choquant, et elle était comme une enfant complètement différente.

« Elle a mieux mangé, j’ai mieux dormi. Lorsque vous suivez les mouvements, vous ne réalisez pas à quel point cela affecte négativement tout. Mais avec les médicaments, elle était heureuse.

Elle a reçu trois autres injections pendant le procès, toutes sans problème, et son eczéma est resté guéri.

Sonia a déclaré que la peau d’Ariah reste sensible aux changements climatiques et au chlore, comme celle des piscines, mais que dans l’ensemble, elle a déclenché une transformation remarquable.

Le procès est maintenant terminé, mais Ariah continue de se faire vacciner à domicile une fois par mois pour éviter l’eczéma.

Le Dr Paller, qui a dirigé l’essai, a déclaré à DailyMail.com que les résultats étaient « vraiment excitants » pour les familles et pourraient offrir « des médicaments indispensables qui peuvent changer leur vie ».

« Obtenir cette approbation à un âge précoce est assez sans précédent », a-t-elle déclaré. « Cela pourrait changer la donne. »

On pense que les adultes qui reçoivent le médicament ont besoin d’injections tous les mois pour le reste de leur vie.

Mais chez les enfants, Paller espère que cela pourra « réinitialiser » leur système immunitaire, leur permettant d’être progressivement sevrés du traitement.

Elle prévoit de garder tous les enfants sous traitement pendant au moins un an, puis d’élargir l’intervalle entre les injections – à toutes les six ou sept semaines – pour voir si l’eczéma a disparu.

« Peut-être que votre système immunitaire se réinitialise, mais il reste à voir si nous pouvons le faire avec de jeunes enfants », a-t-elle déclaré.

Concernant les coûts, elle a admis que c’était plus cher que les autres traitements disponibles.

Mais elle a déclaré: «L’eczéma a de nombreux coûts uniquement pour la dynamique familiale.

«Bien sûr, il y a un coût pour l’enfant d’avoir toute une vie de souffrance. C’est peut-être un peu plus cher, mais le coût n’est pas seulement financier.

Il n’était pas clair si des plans étaient en cours pour licencier Dupixent en tant que médicament générique, ce qui signifie qu’il pourrait être vendu à moindre coût.

Le Dr David Rind, médecin-chef du comité indépendant d’examen des coûts de l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER), a déclaré qu’il s’agissait d’un prix «équitable».

Il a déclaré à DailyMail.com: « ICER n’a pas examiné spécifiquement le dupilumab pour les jeunes enfants, mais notre rapport sur le médicament suggère qu’il s’agit d’un prix équitable pour les enfants plus âgés et les adultes. »

« La dermatite atopique modérée à sévère est une maladie de la peau bien pire qu’on ne l’imagine souvent lorsque les gens parlent d' »eczéma ». »

Dans l’étude publiée ce mois-ci dans Le Lancetils ont recruté 162 enfants d’âge préscolaire souffrant d’eczéma modéré ou sévère qui avaient déjà utilisé des stéroïdes topiques mais que ceux-ci n’avaient pas éliminé la maladie.

Les résultats ont montré que parmi les 83 qui ont reçu le traitement, alors qu’aucun n’avait d’eczéma qui avait presque disparu au début de l’essai à la fin, 23 l’ont fait.

À titre de comparaison, dans l’autre moitié qui a reçu le placebo, seuls trois ont été considérés comme ayant un eczéma qui a presque disparu à la fin de l’essai.

Les scientifiques ont également découvert que chez la moitié des enfants qui ont reçu le traitement, leurs symptômes d’eczéma ont été réduits d’au moins 75 %.

Le Dr Peter Lio, un expert de l’eczéma à la National Eczema Association qui n’a pas participé à l’essai, a décrit les résultats comme une « étape ».

Il a déclaré à DailyMail.com: « Bien que le dupilumab ne soit certainement pas pour tout le monde, pour les patients souffrant d’eczéma modéré ou sévère qui ont essayé des agents topiques et n’ont pas été en mesure de prendre le contrôle, cela a vraiment été une étape importante pour la thérapie. »

« Je ne pense pas avoir jamais entendu autant de patients exprimer leur gratitude à propos d’un médicament. »

Après approbation, les responsables de la FDA l’ont annoncé comme le « premier du genre » à être mis à la disposition de ces jeunes souffrant d’eczéma aux États-Unis.