Le cancer n’est pas une maladie unique – il existe au moins 100 formes différentes de la maladie – et le cancer chez les enfants n’est pas le même que chez les adultes et évolue souvent par une voie biologique complètement différente.

Pourtant, presque tous les médicaments actuellement utilisés pour traiter les tumeurs chez les enfants ont été développés et testés en fonction du comportement du cancer chez les adultes.

Alors que les tumeurs courantes qui se développent à l’âge adulte peuvent être étroitement liées à des facteurs liés au mode de vie (comme le cancer du poumon et le tabagisme) ou à une prédisposition génétique (comme pour certains types de cancer du sein), les scientifiques pensent que celles qui se forment pendant l’enfance résultent principalement d’anomalies qui surviennent au hasard au cours du développement dans l’utérus.

«Les enfants ne contractent pas de cancer du poumon, du côlon, du sein ou de la prostate. Au lieu de cela, ils sont plus susceptibles de développer des tumeurs très spécifiques à leur groupe d’âge», explique le professeur Darren Hargrave, spécialiste des cancers pédiatriques au Great Ormond Street Hospital pour Enfants à Londres.

Pourtant, relativement peu de recherches ont été faites pour trouver des médicaments adaptés pour cibler ces cancers infantiles. Au lieu de cela, les enfants sont traités avec des médicaments usés qui ont tous été développés pour les cancers adultes.

Un excellent exemple est le neuroblastome, un cancer qui touche environ 100 bébés et nourrissons par an en Angleterre.

On ne le trouve que rarement chez les adultes et il se forme à partir de cellules laissées par le développement d’un bébé dans l’utérus, bien que la raison pour laquelle ces cellules mutent en cancer reste un mystère.

Le neuroblastome a l’un des taux de survie les plus bas de tous les cancers infantiles, près d’un tiers des patients décédant dans les cinq ans suivant le diagnostic.

La plupart des quelque 1 800 enfants au Royaume-Uni qui développent chaque année un cancer sont traités avec des thérapies de longue date telles que la chirurgie, la chimiothérapie ou la radiothérapie.

La chimiothérapie consiste à tuer les cellules cancéreuses avec des médicaments toxiques qui endommagent également les cellules saines au cours du processus, provoquant des effets secondaires invalidants tels que l’épuisement, la perte de cheveux et de graves nausées.

Dans le neuroblastome, les doses nécessaires pour tuer les cellules malignes peuvent être si élevées qu’elles sont potentiellement mortelles pour près d’un jeune patient sur 20.

Et on estime que jusqu’à 40 % des enfants qui subissent une chimiothérapie ou une radiothérapie (où les rayons X ou d’autres formes de rayonnement sont utilisés pour détruire les cellules cancéreuses) tôt dans la vie souffrent de séquelles à long terme, notamment des lésions cardiaques, l’infertilité et même un risque accru de cancer lui-même plus tard dans la vie.

Le professeur Hargrave ajoute: «De nombreux survivants du cancer infantile vivent avec les effets à long terme de traitements tels que la chirurgie, la radiothérapie et la chimiothérapie.

«Les jeunes enfants – et le plus jeune que j’ai jamais traité n’avait qu’un jour – sont les plus vulnérables à ces dommages collatéraux. Par exemple, dans les tumeurs cérébrales, de nombreux survivants souffrent de problèmes de mobilité, de troubles de la vision, de perte auditive et même de difficultés d’apprentissage dues aux dommages causés par les traitements.

« Ainsi, bien que nous guérissions des enfants, nous stockons en même temps des problèmes de santé pour l’avenir en raison des traitements que nous utilisons. »

L’un des principaux obstacles à la recherche sur les médicaments contre le cancer infantile est le fait que, par rapport aux taux de maladie chez les adultes, les cancers infantiles sont beaucoup moins fréquents. Pour chaque enfant diagnostiqué, il y a plus de 200 adultes informés qu’ils ont une forme de tumeur.

Cela a sans aucun doute dissuadé les sociétés pharmaceutiques d’étudier des traitements spécifiques aux enfants – un processus qui pourrait coûter des milliards de livres en recherche et développement de médicaments pour un retour commercial relativement faible.

Le professeur Pamela Kearns, spécialiste du cancer pédiatrique qui dirige l’Institut du cancer et des sciences génomiques de l’Université de Birmingham, a déclaré: «Parce qu’ils sont rares, rien n’incite les sociétés pharmaceutiques à développer de nouveaux médicaments.

« Cela signifie qu’ils sont moins susceptibles de faire de la recherche fondamentale. »

La professeure Kearns dit qu’elle espère que les fonds vitaux collectés grâce à la campagne Mail’s Fighting To Beat Children’s Cancer, lancée aujourd’hui avec Cancer Research UK, résoudront le problème en soutenant la recherche de scientifiques travaillant dans des universités pour mener à la place cette recherche fondamentale. Une fois qu’ils auront trouvé des candidats-médicaments prometteurs, ils s’associeront ensuite à des sociétés pharmaceutiques pour affiner la science afin de produire de nouveaux médicaments révolutionnaires.

Un domaine de développement prometteur est l’utilisation de thérapies « ciblées », c’est-à-dire des médicaments qui ciblent des gènes ou des protéines spécifiques qui aident les cellules cancéreuses à prospérer.

Cette nouvelle génération de médicaments a transformé certains traitements du cancer chez l’adulte ces dernières années.

Un exemple est le cancer du poumon, où une classe de médicaments appelés inhibiteurs de l’ALK a augmenté les taux de survie en ciblant une protéine, appelée ALK, impliquée dans le développement des tumeurs.

Maintenant, il semble que les enfants aussi puissent bénéficier de ces médicaments. Une étude révolutionnaire menée à l’Université de Newcastle en 2021 a révélé que la même mutation génétique qui cause certains cancers du poumon chez les adultes se retrouve également chez environ 14% des enfants atteints de neuroblastome.

Cela signifie que les jeunes patients identifiés comme porteurs de cette mutation génétique pourraient être affectés à un traitement avec l’un des cinq médicaments inhibiteurs de l’ALK déjà homologués pour une utilisation contre le cancer au Royaume-Uni.

«Nous devons faire beaucoup plus de recherches pour voir comment ces médicaments anticancéreux ciblés pour adultes peuvent aider les enfants», déclare le professeur Kearns.

«Les avantages potentiels sont énormes, mais ce ne sera pas facile.

« Chaque centime que nous recevrons sera très apprécié, mais nous devons collecter autant que possible. »